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        神經性疾病

        @中國200萬「星星的孩子」,干細胞讓你不再孤獨!

        來源: 日期:2021-12-22




            自閉癥譜系障礙(Autism Spectrum Disorder,ASD)簡稱自閉癥,是一種由于神經系統失調導致的發育障礙,既包括我們熟知的典型自閉癥(孤獨癥),也包括了阿斯伯格綜合癥、兒童期分裂障礙和非特異的廣泛性發育障礙等病癥。

            譜系障礙是醫學用語,是指一切有著相似癥狀的統稱。比如自閉癥譜系障礙和孤獨癥譜系障礙等。
            自閉癥表現為社會交往和溝通障礙,并存在興趣狹隘和刻板重復的行為方式,同時可能伴有語言發育障礙、智力障礙、注意缺陷多動障礙、癲癇等,發病率大約1%。
            自閉癥的癥狀通常在患兒12-18個月時就有表現,但確診卻要在患兒24-36個月才能做出,有個別患兒甚至要到成人時才被確診。
            根據2019年出版的《中國自閉癥教育康復行業發展狀況報告Ⅲ》的數據統計,我國自閉癥患者超過1000萬,0到14歲的自閉癥兒童數量超過200萬,且呈上升趨勢,男女比例約為5:1。
            自閉癥患者有個詩意的名字——星星的孩子,形容他們像遙遠星辰那樣,在夜空中獨自閃耀。自閉癥病程可持續一生,難以逆轉,給患者家庭和社會都造成巨大的經濟負擔。
            自閉癥目前無特效治療,主要是通過行為干預,特殊教育訓練,家庭治療計劃促進患兒的語言發育,改善患兒行為,提高社會交往能力,掌握基本生活和學習技能,但療效有限。

            現代醫學研究顯示自閉癥是一種在一定遺傳因素作用下,受多種環境因子刺激導致的彌漫性中樞神經系統發育障礙性疾病。雖然自閉癥的病因至今尚未完全闡明,但自閉癥患者存在由于炎癥反應改變和組織灌流不足所導致的神經損傷。

            干細胞具有修復受損組織器官的作用,以及抑制炎癥、免疫調節功能。臨床試驗結果顯示,干細胞治療自閉癥能夠改善患者的行為,并且初步證實了安全性,為自閉癥的治療提供一種全新的可能。

            根據clinicaltrial.gov記錄,全球共計有19項干細胞治療自閉癥的臨床試驗,其中6項的狀態為已經完成。

            案例一:2017年,美國CNN電視臺報道了佛羅里達州羅克利奇市的一個臍帶血干細胞減輕兒童自閉癥癥狀與行為的臨床試驗。

            研究發現,干細胞可以減輕自閉癥的癥狀和行為。在庫爾茲伯格博士及其團隊的這項臨床試驗中,包括5歲開始接受治療的兒童在內,70%的自閉癥兒童都得到了改善。

            案例二:2019年,國際權威期刊《干細胞轉化醫學》雜志發表了一項臍帶間充質干細胞治療兒童自閉癥的安全性和對細胞因子水平影響的研究論文。

            該臨床研究中,受試者每12周接受3600萬劑量的間充質干細胞靜脈注射,耗時9個月輸注4次,并在治療完成后的3個月和12個月進行隨訪。結果發現,8名患者的自閉癥狀類別都有所降低。研究人員表示,對于自閉癥譜系障礙患者來說,重復劑量的臍帶間充質干細胞輸注給藥是安全且可耐受的,并且展現出潛在的治療效果。
            案例三:自閉癥患兒9 名,包括8名男性,1名女性,平均年齡10歲,存在不同程度的生物無法自理,部分動作無法完成涉及吃飯、穿衣、洗漱和如廁。
            后經干細胞移植治療(靜脈+鞘內注射4例,靜脈+鞘內注射+腦室內注射5例),每位患兒平均治療3次,并輔以常規的康復治療后,除了個別極精細的動作(穿針引線、夾玻璃球),患者日常生活能力及理解能力均有明顯提高,可以在家長指引下完成簡單家務及個人護理。
            近年來研究發現炎性免疫對大腦,特別是海馬的神經發生有抑制作用。而干細胞則可以通過調節免疫,發揮抗炎效應對抗這種抑制作用。

            目前干細胞已在兒童腦癱、自閉癥等神經系統疾病中取得了初步成功,干細胞治療效果顯著高于傳統的康復訓練治療,減輕了社會和家庭負擔,提高患者生活質量,為“星星的孩子”點亮世界!


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