近日，來自美國馬薩諸塞州的一項多中心臨床試驗傳來好消息：由干細胞分化培養而來的胰島細胞在26名1型糖尿病患者體內分泌了胰島素。相關研究成果發表在了《Cell Stem Cell》雜志上。這個里程碑的成果無疑為成千上萬名1型糖尿病患者帶來了希望！

    溫哥華總醫院糖尿病中心主任Thompson博士表示，“干細胞讓1型糖尿病患者治愈成為可能。這項研究是一項重大的科學突破，通過最先進的研究幫助1型糖尿病患者找到了治愈方法�！�

    該研究在溫哥華總醫院進行，15名1型糖尿病患者體內植入由干細胞衍生而來的PEC-01s，觀察26周后仍然存活，并成熟為能分泌胰島素的B細胞，感知患者體內的血糖水平，并在需要時釋放胰島素。緊接著的1年隨訪時間發現，被移植PEC-01s的1型糖尿病患者對外界胰島素治療的需求量減少了20%，同時，其血糖水平控制在正常范圍內的時間增加了13%。

    哥倫比亞大學醫學院的Timothy Kieffer醫學博士團隊表示：“干細胞移植后能夠分化為對葡萄糖敏感，并產生胰島素的成熟β細胞”。
    干細胞治療糖尿病獲FDA快速通道認定
    上述案例是干細胞治療I型糖尿病領域的全新突破。事實上在2021年，其他在研的I型糖尿病療法同樣值得期待。這些案例都代表著干細胞治療I型糖尿病已經越來越近。

    今年3月，Vertex制藥公司的在研細胞療法VX-880獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的快速通道資格（FTD）認定。這是一種干細胞衍生的、完全分化的胰島細胞療法，用于治療1型糖尿病。

    這是一種新穎的胰島細胞療法，用于替代1型糖尿病患者中被破壞的胰島細胞，旨在通過恢復患者的胰島細胞功能（包括胰島素產生）來調節血糖水平，有潛力對1型糖尿病患者產生有意義的影響。

    目前，研究機構已針對患有嚴重低血糖和低血糖意識受損的1型糖尿病患者啟動了臨床試驗。這是一項1/2期單臂、開放標簽臨床試驗，對伴有低血糖意識受損和嚴重低血糖的1型糖尿病患者進行治療。已經有3個中心開放患者招募，包括邁阿密大學，賓夕法尼亞大學和馬薩諸塞州總醫院，后續還將有更多中心啟動。

    干細胞：根治1型糖尿病的新突破口

    1型糖尿病又叫做胰島素依賴型糖尿病，當患者被確診為1型糖尿病開始就需要終身使用胰島素。這與1型糖尿病的發病原因密切相關，由于1型糖尿病患者體內胰腺中具有分泌胰島素功能的胰島β細胞遭到了自身免疫系統的攻擊，破壞了它們自身制造胰島素的能力。機體沒有了胰島素，血糖水平就會異常升高，所以1型糖尿病患者必須依賴外界胰島素才能活下去。
   雖然胰島素治療能夠控制患者的血糖，但只能起到治標不治本的作用，無法從根源上解決問題，此外，長期進行胰島素治療也會使機體出現其他的并發癥。此外，曾經采用胰島移植治療糖尿病，但是由于供體的不足以及較高的術后并發癥風險，使得該方法受到了很大的限制。

    而干細胞的發展為1型糖尿病患者的根治提供了希望。越來越多的研究陸續證實了干細胞治療I型糖尿病的效力。

    干細胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細胞，能夠分化為各種組織器官，因此在醫學界享有“萬能細胞”的稱號。近年來研究不斷發現干細胞可以通過誘導分化為胰島素分泌細胞（IPCs）替代受損的胰島β細胞（圖1，圖2），它將成為治療1型糖尿病的理想種子細胞。

    然而，還有一些問題需要解決，如干細胞移植的最佳部位？以及移植細胞的有效性和安全性是否可以長期維持？未來，隨著研究的不斷深入，越來越多的障礙將得到克服，干細胞根治I型糖尿病進入臨床應用也將指日可待。